La terapia genética promete, pero no será barata

Docenas de revolucionarias terapias genéticas que arreglan cadenas defectuosas de ADN están en curso, con lo que podría eliminarse enfermedades infantiles letales, trastornos sanguíneos raros y otras enfermedades graves.

Más allá de la emoción por estas posibles curas, se encuentra un problema importante: nadie sabe cuánto cobrar por ellas.

Las nuevas terapias apuntan a corregir las causas de la enfermedad con una sola dosis, en la cual se introduce el material genético correcto en las células del paciente. Si los tratamientos pueden reemplazar toda una vida de medicamentos costosos convencionales, pueden recortar el gasto general, incluso a precios multimillonarios. Sin embargo, la perspectiva de altos costos ya está provocando rechazo.

"La mayoría de los pagadores de servicios de salud en el mundo simplemente no han tenido experiencia con esto y tendrán que idear nuevos modelos, especialmente cuando hay muchas de estas terapias en camino", asegura Vas Narasimhan, CEO de Novartis AG. "Necesitamos que el sistema se adapte".

El gigante farmacéutico suizo dice que una respuesta podría ser el pago en cuotas, lo que reduciría el costo inicial. Eso es lo que planea para Zolgensma, una terapia para una enfermedad muscular devastadora que se espera obtenga aprobación pronto.

Más farmacéuticas le están apostando a que las terapias genéticas tendrán un gran impacto en los pacientes y las ganancias. El mes pasado, Pfizer Inc. aceptó colaborar con Vivet Therapeutics, con sede en París, en un tratamiento para un trastorno hepático poco frecuente.

La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos pronostica hasta 20 aprobaciones de terapia celular y genética cada año para el 2025. Sigue habiendo dudas sobre si los tratamientos mantendrán sus resultados dramáticos, lo que dificultará la determinación de su valor.

Los precios racionales son críticos para asegurar que los avances lleguen a los pacientes que los necesitan desesperadamente, asegura Steven Pearson, presidente del Institute for Clinical and Economic Review, una organización sin fines de lucro cuyos informes sobre precios han ganado influencia en el debate sobre el gasto en medicamentos en EE.UU. Si son demasiado bajos, podrían disuadir la inversión, mientras que los costos exorbitantes perjudicarán las redes de salud.

Zolgensma, de Novartis, es un caso de prueba para el campo en ciernes. El tratamiento para la atrofia muscular espinal espera una decisión regulatoria en EE.UU., donde los analistas de UBS Group asumen que tendrá un precio de aproximadamente US$ 2 millones. Eso lo convertiría en la primera terapia multimillonaria del país.

En febrero, un informe de ICER, con sede en Boston, destacó cifras que muestran que el tratamiento podría valer hasta US$ 1.5 millones, y un mínimo de tan solo US$ 310,000. Sin embargo, Novartis se enfocó en diferentes medidas en el análisis, sugiriendo un valor mucho mayor, de hasta US$ 5 millones.

ICER respondió la semana pasada que el costo de Zolgensma "debería ser más bajo que el precio hipotético de US$ 4 millones a US$ 5 millones que el fabricante sugirió podría justificarse".

Planes de pago
La alternativa a Zolgensma es el tratamiento actual para la atrofia muscular espinal: Spinraza, de Biogen inc., que los pacientes toman de por vida. Biogen asegura que su tratamiento, iniciado en EE.UU. hace dos años, está respaldado por más pruebas que Zolgensma, aunque Novartis afirma que ahora tiene casi cinco años de datos. Spinraza cuesta alrededor de US$ 4.1 millones en una década.

Los planes a plazos de Novartis repartirían los pagos en cinco años, explica Narasimhan. La compañía también ofrecería un reembolso si un paciente fallece o si el tratamiento fracasa dentro de ese periodo.
"Pedimos el pago en cinco años, luego se reduce a cero", dijo. “Piensen en el valor proporcionado a medida que la medicina continúa manteniendo a los niños con vida. Es enorme".

'Mirarte a los ojos'
"Creemos en el valor de por vida de estos productos, pero también creemos que debemos compartir el riesgo porque no podemos decirte, mirarte a los ojos y decirte con 100% de certeza" que los beneficios durarán a largo plazo, dice Nick Leschly, director ejecutivo de Bluebird Bio Inc.

Las terapias para la hemofilia desarrolladas por compañías como Spark Therapeutics, que llegó en febrero a un acuerdo de compra con Roche Holding AG, serán vigiladas especialmente de cerca: el trastorno hemorrágico puede costar decenas de millones de dólares en tratamiento durante toda la vida, y los precios de la terapia genética lo reflejarán.

"Si llegamos a un punto en el que estas terapias estén disponibles no solo en condiciones muy raras sino en poblaciones de pacientes considerables, los precios multimillonarios no serán de ninguna manera sostenibles", asegura Nick Crabb, director de asuntos científicos del Instituto Nacional de Excelencia en Salud y Atención, que asesora al Reino Unido sobre el gasto en medicamentos. "Es importante que lo entendamos".

Michael Sherman, director médico de Harvard Pilgrim Health Care, un plan de salud con sede en Boston, considera que si los precios son demasiado altos en primer lugar, los planes de pago no resolverán el dilema. Sin un punto de partida justo, "es posible que solo estemos distribuyendo pagos que faciliten el pago de un medicamento de precio excesivo", afirma.