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Los reguladores en Estados Unidos aprobaron la terapia génica para la hemofilia B de CSL Behring, una infusión única que libera a los pacientes de los tratamientos habituales, pero cuesta US$ 3.5 millones por dosis, lo que la convierte en el medicamento más caro del mundo.
Hemgenix de CSL Behring, administrado solo una vez, redujo en un 54% el número de hemorragias previstas en el transcurso de un año, según un estudio clave de la terapia. Además, liberó al 94% de los pacientes de las infusiones de Factor IX, largas y costosas, que se utilizan actualmente para controlar esta enfermedad potencialmente mortal.
“Aunque el precio es un poco más alto de lo esperado, creo que tiene posibilidades de éxito porque 1) los fármacos existentes son también muy caros y 2) los pacientes con hemofilia viven constantemente con miedo a las hemorragias”, dijo Brad Loncar, inversionista en biotecnología y director ejecutivo de Loncar Investments. “Un producto de terapia génica será atractivo para algunos”.
Las terapias génicas pueden mejorar drásticamente una serie de condiciones devastadoras al corregir sus causas subyacentes. Zolgensma, de Novartis AG, para bebés con atrofia muscular espinal tenía un precio de US$ 2.1 millones cuando fue aprobada en el 2019, mientras que Zynteglo, de Bluebird Bio Inc., para el trastorno sanguíneo de la beta talasemia tenía un precio de US$ 2.8 millones a principios de este año.
El precio ha sido un problema para los medicamentos nuevos, con altos costos para medicamentos como Aduhelm, para el Alzheimer, de Biogen Inc. en Estados Unidos y Zynteglo de Bluebird en Europa, lo que contribuye a que se conviertan en fracasos comerciales.
Si bien ha habido avances en el tratamiento de la hemofilia, las medidas necesarias para prevenir y tratar las hemorragias pueden afectar la calidad de vida de los pacientes, afirmó Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos. Hemgenix representa un progreso importante en el desarrollo de terapias innovadoras para las personas afectadas por la enfermedad, dijo.
El tratamiento tradicional de la hemofilia infunde proteínas faltantes, llamadas factores de coagulación, que el cuerpo necesita para formar coágulos y detener el sangrado. Hemgenix funciona mediante la entrega de un gen que puede producir los factores de coagulación que faltan en el hígado, donde comienza a trabajar para producir la proteína Factor IX.
La terapia génica será fabricada en Lexington, Massachusetts, por uniQure NV, que vendió los derechos de comercialización de Hemgenix a CSL Behring en el 2020. Alrededor de 16,000 personas en Estados Unidos y Europa tienen hemofilia B, según uniQure. La hemofilia A es más común y afecta a unas cinco veces más personas.