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Medicamento basado en edición genética comienza pruebas en EE.UU.

Editas Medicine Inc. informó el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. había aceptado su solicitud para comenzar el primer estudio en humanos de una terapia experimental para un raro trastorno ocular utilizando Crispr.

tecnologías emergentes de 2018

FOTO 6 | Genética dirigida. El cambio deliberado de genes puede ser objeto de controversia y, a menudo, va de la mano con cuestiones éticas. Y si bien la genética dirigida —elementos genéticos naturales o modificados que se propagan a través de poblaciones rápidamente— no es diferente, ofrece un enorme poder para combatir enfermedades o eliminar especies de plagas como los mosquitos que transmiten el paludismo. En los últimos años, estos esfuerzos recibieron un estímulo con la introducción de la edición de genes CRISPR, que facilita la inserción de material genético en puntos específicos en los cromosomas. (Foto: Difusión)

(Foto: Difusión)

Después de una controversia mundial por la sorpresiva afirmación de un científico chino de que había editado el ADN de embriones humanos, los reguladores de Estados Unidos  recibieron con agrado las investigaciones de una pequeña empresa para usar la misma tecnología genética en un nuevo medicamento.

Editas Medicine Inc. informó el viernes que la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. (FDA, por sus siglas en inglés) había aceptado su solicitud para comenzar el primer estudio en humanos de una terapia experimental para un raro trastorno ocular utilizando Crispr, la misma tecnología que el investigador chino afirma haber usado para alterar la composición genética de unas gemelas antes de nacer.

La investigación de Editas correspondería a la primera vez en cualquier parte del mundo que un medicamento basado en Crispr se estudia en pacientes vivos en un ensayo clínico oficial, dijo la compañía en un comunicado. Una serie de otras compañías de biotecnología tienen terapias en desarrollo que utilizan Crispr para tratar una variedad de enfermedades.

Crispr puede separar partes de la estructura genética humana que hace que las personas sean susceptibles a enfermedades o defectos. En general, los científicos han adoptado un enfoque cauteloso para usarlo en humanos, dado que los efectos a largo plazo de alterar los genes de una persona no se conocen bien. Cuando el investigador que reside en Shenzhen, He Jiankui, dijo esta semana que había usado la herramienta para intentar que las niñas se volvieran resistentes al VIH, causó una reacción negativa mundial entre la comunidad científica.

Crispr tiene muchas aplicaciones, desde modificar genéticamente los cultivos hasta cambiar la forma en que se realiza la investigación biomédica básica. La tecnología ha captado la imaginación de los inversores. Editas y rivales como Intellia Therapeutics Inc. y Crispr Therapeutics AG han visto subir sus acciones a pesar de su actual falta de medicamentos comercializables y aun cuando algunos expertos creen que todavía faltan al menos cinco años para que estén disponibles las terapias que usan Crispr para humanos.

Las acciones de Editas, que han aumentado un 90% desde su oferta pública inicial en febrero de 2016, subieron un 0.8% a US$ 30.35 a las 9:37 a.m. hora de Nueva York. La compañía con sede en Cambridge, Massachusetts, dijo que con la aceptación de la FDA había obtenido un pago por cumplimiento de un hito de US$ 25 millones del socio Allergan Plc.

El trío de compañías que lideran la carrera de Crispr en EE.UU. está utilizando distintos enfoques para la edición de genes. En contraste con Editas, donde la edición genética tiene lugar "en vivo" o dentro del cuerpo, Crispr Therapeutics se centra principalmente en un enfoque que utiliza células que se han extraído del cuerpo. Intellia también está trabajando en la edición de genes en vivo y aún no ha presentado una solicitud de aprobación para su investigación.

Crispr Therapeutics y su socio Vertex Pharmaceuticals Inc. han comenzado a inscribir pacientes para el primer ensayo en humanos patrocinado por la compañía en EE.UU. en pacientes con la enfermedad de células falciformes severa. Crispr Therapeutics también reclutó recientemente al primer paciente con beta-talasemia en otro estudio de una terapia genética en Europa.

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